罕病「軟骨發育不全」新藥首位受惠童出現！ 一年藥費800萬健保全付了

CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導

健保今年5月1日開始將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品納入給付，出現首位受惠者！年僅13歲的許小妹罹患軟骨發育不全症，為了給孩子一個機會，許爸爸緊咬著牙，一年前選擇自費用藥，一年藥費高達新台幣800萬元，歷經每日注射與嚴密追蹤後，許小妹從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手，如今有了健保給付，家庭經濟壓力大減。

台北市立聯合醫院今（18）日舉辦罕見疾病軟骨發育不全症全國首例健保給付個案領藥感恩記者會，許小妹就親手寫下感謝卡，由爸爸代為朗讀，向健保署與台北市立聯合醫院醫療團隊表達誠摯感謝。

健保署署長石崇良致詞時表示，今天是帶來好消息，新成分藥品Vosoritide給付政策5月1日起已經生效，預計每年可嘉惠約72位病童，健保成立的目的就是要達成全面健康覆蓋，簡單來說，就是不要漏掉任何一個人，更重要的是，不要讓任何一個人因貧而病、因病而貧，今天就是健保精神重要的實踐。

石崇良直呼，該款新藥實在是太貴了！一年藥費需800萬元，若按現行健保給付的條件，從2歲到青春期生長板癒合為止，自費大概要花到7、8億元的金錢，台灣很難有家庭可以負擔，但沒關係，現在開始大家一起扛，健保的目的就是這樣，一個人扛不住，但大家一起扛的話就比較容易。

石崇良說，健保預估一年多花5至6億經費，但可以讓幾十個家庭減輕負擔，且重要的是讓孩子充滿希望，因為軟骨發育不全症是先天性遺傳疾病，沒人知道會發生在誰身上。新藥相當具前贍性，健保討論納入給付時，全世界只有五個國家有給付，包括美國、法國、德國，亞洲則只有日本，這決定很困難，但多虧有總統跟行政院的支持，以公務預算多挹注罕藥專款20億元，健保今年努力希望能把所有罕藥補齊到位，跟癌藥基金一樣，罕藥也有專款支持，醫院也不用擔心，不會影響醫院個別總額及醫院營運。

台北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。新藥作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。

蔡立平說，根據目前健保給付條件，須年滿2歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。提醒家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。

照片來源：北市聯醫提供

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