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2024-04-10 | 上報

罕病藥物全給付現曙光 FAP 病友期盼政府照顧更多罕病

罕病藥物全給付現曙光 FAP 病友期盼政府照顧更多罕病

罹患脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的人權律師陳俊翰,在今年 2 月因病逝世,他生前積極為病友爭取權益。健保署在 3 月 7 日召開的藥品專家會議中,首先通過 SMA 藥物全給付審議,預計最快 5 月上路。

不過,根據罕病基金會最新公布的「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」統計,包含多發性硬化症、家族性澱粉樣多發性神經病變(FAP)、肌萎縮性側硬化症(ALS)、萊伯氏先天性黑曚症、裘馨氏肌肉失養症(DMD)、紫質症等 25 項罕見疾病,病友也仍在盼望藥物進入健保給付的機會。

SMA 病團:期盼未來只要是符合適應症的患者,都可以使用到健保用藥

SMA 病友、台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示,專家會議決議通過後,她的主治醫師很開心,在第一時間聯繫她,跟她討論要使用哪種藥物、對用藥的期待是什麼;她現階段最期待的是用藥後可以改善呼吸功能,當喉嚨有痰時,可以自己排出,也不用戴呼吸器。她很感謝健保署看到SMA藥物的價值,希望今年5月能正式生效,不要讓病友們提心吊膽。

「這一刻真的是得來不易,我們已經努力非常久了。」李怡潔感性說道,這些年因為疫情、流感的關係,很多病友等不到藥物就離開,但他們不為人知,她得知病友過世的時候都很心痛。這也是她積極為 SMA 病友爭取權益的原因,不希望再有類似的遺憾發生,期盼未來只要是符合適應症的患者,都可以使用到健保的用藥。


罕病藥物全給付現曙光 FAP 病友期盼政府照顧更多罕病
SMA 病友、台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔。(資料照片/楊約翰攝)

FAP 病友聯誼會:FAP 用藥條件限制嚴格,盼所有罕病藥物全給付

針對 SMA 初步通過全給付的消息,FAP 病友聯誼會會長梁廷吉指出,政府應當還是有財力能照顧他們這些弱勢,有機會朝全給付的方向來做。FAP 病友目前 76 歲以上沒有健保給付,甚至在發病第一期、還沒用到輔具的病友也無法獲得給付,對他們來講,有種沒受到照顧的感覺,情況與 SMA 獲得全給付前一樣,面臨嚴苛的給付條件,他希望未來不只是 FAP 病友,所有罕病病友都可以得到用藥的機會。

FAP 是一種染色體異常的顯性遺傳罕見疾病,以中壯年男性居多,約在 50 歲左右時發病,疾病惡化速度相當快,病友可能在 5 年內就會手腳無力、行動不便,甚至出現失智、癲癇或腦出血等狀況。根據國民健康署今年 2 月的最新統計,全台 FAP 患病人數總計 293 人,目前僅剩 204 名病友存活,有 89 名病友已經逝世。

然而,目前 FAP 治療藥物暫時性給付的範圍,僅限制在 FAP 第二期的病患,且病患不得超過 76 歲以上。FAP 臨床嚴重程度可分為三級,以走路是否需要輔助來區分,第一級為可以自己行走,第二級需要輔助器材行走,第三級為無法行走。

「FAP 能越早治療是越好的,病友卻要等到拿輔具才能獲得健保用藥,等到需要輔具,早就產生經濟負擔、影響家庭生活。」梁廷吉表示,FAP 通常在 50 到 60 歲發病,這年紀大多是家庭的支柱,發病後無法工作,甚至有人要請看護,若沒有健保給付,經濟負擔相當大,生活也會受到影響。若健保通過給付,病情也不會太快惡化,家人或原本的照護者就能繼續工作。

梁廷吉也提到,2023 年 5 月通過的注射藥物,每人每年藥費高達 800 萬,FAP 心臟型的口服藥物,每人每年藥費約 200 萬至 300 萬,病友都難以負擔。不只是 FAP,所有罕病的治療藥物都很貴,一定需要政府幫忙,希望接下來健保能夠全面給付,跟 SMA 一樣,才能照顧到所有罕病病友。


罕病藥物全給付現曙光 FAP 病友期盼政府照顧更多罕病
FAP 病友聯誼會會長梁廷吉在 66 歲發病,於 2020 年接受恩慈療法,目前病情穩定。(梁廷吉提供)

醫師呼籲:藥物療效佳,給付條件需調整

對於 FAP 的治療發展,2023 年底台北榮民總醫院神經醫學中心周邊神經科主任李宜中,接受本報採訪時即說明,目前 FAP 的藥物療效顯著,藉由減少類澱粉的產生,可將病程惡化速度放緩,甚至停滯,過去在沒有接受藥物治療的情況下,台灣 FAP 病患平均約於發病 10 年後過世;接受治療後,平均餘年顯著往後移。

2023 年 5 月健保給付的 FAP 藥物為第一代藥物,現在國外已有新一代的藥物。李宜中解釋,新藥是原有藥物的劑型轉變,與第一代藥物的療效相當,但改為 3 個月皮下注射一次,注射時間短,較便利,除了降低了病患需要頻繁來往醫院的問題,也減少了醫療支出。但給付條件嚴苛,只有第二期、治療年齡不超過 76 歲才有健保給付資格,李宜中就有呼籲限制需再調整。


罕病藥物全給付現曙光 FAP 病友期盼政府照顧更多罕病
台北榮民總醫院神經醫學中心周邊神經科主任李宜中。(資料照片/王侑聖攝)

SMA 讓罕病困境被看見 病團互助推罕病防治新篇章

問及有哪些倡議經驗可以讓其他罕病團體參考,李怡潔分享說,SMA 是唯一用藥之後,可以進步的神經性退化疾病,該藥物在國際受到非常多重視,許多國家都有納入給付,因此她長期追蹤 SMA 藥物的國際研究數據、與國外病友團體交流,以此推動台灣的進展。雖然她們對其他罕病藥物沒那麼了解,但如果其他罕病團體有類似的需求,她們也很願意提供建議或協助。

「我也希望透過 SMA 健保全給付,讓大家看見所有罕病的困境,進而讓其他罕病患者也有這樣的平台與機會來發聲。」李怡潔強調,在國外研討會上,許多學者都說,台灣不應該在同一塊「蛋糕」上爭得你死我活,要想辦法知道罕病需要什麼資源,進而把這個蛋糕做大,讓每個人都有蛋糕可以吃,避免發生弱弱相殘的狀況。

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