2024-03-08 | 美通社
百濟神州宣佈百悅澤®獲FDA加速批准用於治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤
百悅澤是首個且唯一一款獲批五項腫瘤適應症，也是首個且唯一獲批用於濾泡性淋巴瘤的BTK抑制劑
此次批准基於ROSEWOOD試驗獲得的積極結果，該研究顯示相比奧妥珠單抗單藥治療，百悅澤與奧妥珠單抗聯合治療取得更高的總緩解率
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日宣佈百悅澤（澤布替尼）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予加速批准，用於聯合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，治療既往經過至少二線系統治療的復發或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。該項適應症的加速批准是基於總緩解率和持續緩解時間，此次批准也標誌著百悅澤在美國獲批第五項B細胞惡性腫瘤適應症。
百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示：「百悅澤的加速批准具有重大意義，為初始治療無效或復發的美國濾泡性淋巴瘤患者提供了首個也是唯一一款BTK抑制劑的治療方案。百悅澤是迄今為止唯一一款在此類惡性腫瘤中展示有效性的BTK抑制劑，其已獲批五項腫瘤適應症，在全球同類藥物中適應症覆蓋最為廣泛。這充分展現了百悅澤差異化的臨床特徵，以及我們堅定不移將這項重要治療選擇帶給全球患者的決心。」
此次百悅澤獲得FDA加速批准用於治療R/R FL是基於ROSEWOOD試驗（NCT03332017）中經獨立審查委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）結果。該適應症後續的完全批准將取決於確證性試驗MAHOGANY（NCT05100862）中對臨床獲益的驗證和描述。此前FDA已授予百悅澤用於治療R/R FL的快速通道資格、「孤兒藥」資格認定。
ROSEWOOD試驗是一項全球性、隨機、開放性2期研究，旨在比較百悅澤聯合奧妥珠單抗和奧妥珠單抗單藥治療，在217例既往接受過至少二線系統治療的R/R FL患者中的治療效果。在該研究中，經IRC評估，百悅澤聯合奧妥珠單抗組的ORR達到69%，而奧妥珠單抗單藥組的ORR為46%（P=0.0012），中位隨訪時間約為20 個月。百悅澤聯合治療組取得了持久緩解，18 個月緩解持續時間（DOR）無事件率為69%。i
百悅澤聯合奧妥珠單抗耐受性良好，其安全性結果與既往研究中對該兩種藥物的觀察結果一致。i 在接受百悅澤聯合奧妥珠單抗治療的患者中嚴重的不良事件發生率為35%。有17%的患者由於不良事件而終止百悅澤治療。
德克薩斯大學MD安德森癌症中心癌症醫學部門負責人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers醫學博士表示：「罹患濾泡性淋巴瘤的患者時常經歷疾病復發，或治療無緩解，他們在病程中需要更多的治療選擇。而ROSEWOOD試驗結果顯示，使用澤布替尼聯合奧妥珠單抗治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤患者具有顯著的臨床優勢。」
國際濾泡性淋巴瘤基金會表示：「罹患濾泡性淋巴瘤通常會對患者的生活帶來巨大影響，且目前在治療上極具挑戰，尤其是那些既往接受過治療但病情仍在進展或經歷復發的患者。然而，臨床證明有效且耐受性良好的新治療方案的出現，例如使用澤布替尼等新一代BTK抑制劑與現有療法的結合，為晚期濾泡性淋巴瘤患者帶來了希望。」
除了R/R FL以外，百悅澤在美國已獲批用於治療華氏巨球蛋白血症成人患者；既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤患者；既往接受過至少一種含CD20抗體治療方案的R/R邊緣區淋巴瘤患者；以及慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤患者。百悅澤也是首個且唯一在全球3期ALPINE試驗中頭對頭對比伊布替尼，在R/R CLL中顯示出無進展生存期（PFS）優效性的BTK抑制劑。近期發佈的更長隨訪期數據顯示，百悅澤對比伊布替尼持續展示了PFS獲益的優勢。在多個主要亞組中均觀察到了持續的PFS獲益，包括高風險的伴有17p缺失或TP53突變的患者人群。
百悅澤已在全球70個市場獲批多項適應症，包括美國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、中國、韓國和瑞士等，並正在全球開發更多適應症。截至目前，百悅澤全球臨床開發項目已在29個國家和地區入組超過5,000例受試者。
關於濾泡性淋巴瘤
濾泡性淋巴瘤（FL）是第二常見非霍奇金淋巴瘤（NHL）類型，占所有NHL病例的22%。ii 在美國，每年有大約15,000例患者確診。iii雖然FL仍無法治癒，但患有該疾病的患者可以長期存活。五年生存率約為90%，約一半被診斷為FL的患者可存活近20年。iv
關於百悅澤（澤布替尼，英文商品名BRUKINSA）
百悅澤是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特徵，百悅澤已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。
關於百濟神州
百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注於為全世界的癌症患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力於為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注「百濟神州」微信公眾號。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關於百濟神州為全球患者提供百悅澤治療的能力和承諾；百悅澤聯合奧妥珠單抗治療R/R FL患者的臨床獲益；百濟神州推進百悅澤（尤其是用於治療R/R FL）未來臨床開發、註冊申報和商業化；以及百濟神州在「關於百濟神州」標題下提及的計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現並保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告10-K表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。
參考文獻
i Zinsani PL, et al. ROSEWOOD: A Phase II Randomized Study of Zanubrutinib Plus Obinutuzumab Versus Obinutuzumab Monotherapy in Patients With Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma. J Clin Oncol. 2023;41(33):5107-5117.
iiLeukemia & Lymphoma Society. Treatment for Indolent NHL Subtypes. Accessed February 16, 2024. Available at: https://www.lls.org/lymphoma/non-hodgkin-lymphoma/nhl-subtypes/treatment-indolent-nhl-subtypes.
iiiLeukemia & Lymphoma Society. Follicular Lymphoma (FL). Accessed February 16, 2024. Available at: https://www.lls.org/research/follicular-lymphoma-fl#:~:text=FL%20has%20an%20annual%20incidence,having%20a%20higher%20survival%20rate.
iV Cleveland Clinic. Follicular Lymphoma. March 25, 2022. Accessed February 16, 2024. Available at: https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/22606-follicular-lymphoma.
此次批准基於ROSEWOOD試驗獲得的積極結果，該研究顯示相比奧妥珠單抗單藥治療，百悅澤與奧妥珠單抗聯合治療取得更高的總緩解率
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2024年3月8日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤創新公司，今日宣佈百悅澤（澤布替尼）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予加速批准，用於聯合抗CD20單克隆抗體奧妥珠單抗，治療既往經過至少二線系統治療的復發或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。該項適應症的加速批准是基於總緩解率和持續緩解時間，此次批准也標誌著百悅澤在美國獲批第五項B細胞惡性腫瘤適應症。
百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher醫學博士及公共衛生碩士表示：「百悅澤的加速批准具有重大意義，為初始治療無效或復發的美國濾泡性淋巴瘤患者提供了首個也是唯一一款BTK抑制劑的治療方案。百悅澤是迄今為止唯一一款在此類惡性腫瘤中展示有效性的BTK抑制劑，其已獲批五項腫瘤適應症，在全球同類藥物中適應症覆蓋最為廣泛。這充分展現了百悅澤差異化的臨床特徵，以及我們堅定不移將這項重要治療選擇帶給全球患者的決心。」
此次百悅澤獲得FDA加速批准用於治療R/R FL是基於ROSEWOOD試驗（NCT03332017）中經獨立審查委員會（IRC）評估的總緩解率（ORR）結果。該適應症後續的完全批准將取決於確證性試驗MAHOGANY（NCT05100862）中對臨床獲益的驗證和描述。此前FDA已授予百悅澤用於治療R/R FL的快速通道資格、「孤兒藥」資格認定。
ROSEWOOD試驗是一項全球性、隨機、開放性2期研究，旨在比較百悅澤聯合奧妥珠單抗和奧妥珠單抗單藥治療，在217例既往接受過至少二線系統治療的R/R FL患者中的治療效果。在該研究中，經IRC評估，百悅澤聯合奧妥珠單抗組的ORR達到69%，而奧妥珠單抗單藥組的ORR為46%（P=0.0012），中位隨訪時間約為20 個月。百悅澤聯合治療組取得了持久緩解，18 個月緩解持續時間（DOR）無事件率為69%。i
百悅澤聯合奧妥珠單抗耐受性良好，其安全性結果與既往研究中對該兩種藥物的觀察結果一致。i 在接受百悅澤聯合奧妥珠單抗治療的患者中嚴重的不良事件發生率為35%。有17%的患者由於不良事件而終止百悅澤治療。
德克薩斯大學MD安德森癌症中心癌症醫學部門負責人兼淋巴瘤/骨髓瘤科主任Christopher Flowers醫學博士表示：「罹患濾泡性淋巴瘤的患者時常經歷疾病復發，或治療無緩解，他們在病程中需要更多的治療選擇。而ROSEWOOD試驗結果顯示，使用澤布替尼聯合奧妥珠單抗治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤患者具有顯著的臨床優勢。」
國際濾泡性淋巴瘤基金會表示：「罹患濾泡性淋巴瘤通常會對患者的生活帶來巨大影響，且目前在治療上極具挑戰，尤其是那些既往接受過治療但病情仍在進展或經歷復發的患者。然而，臨床證明有效且耐受性良好的新治療方案的出現，例如使用澤布替尼等新一代BTK抑制劑與現有療法的結合，為晚期濾泡性淋巴瘤患者帶來了希望。」
除了R/R FL以外，百悅澤在美國已獲批用於治療華氏巨球蛋白血症成人患者；既往接受過至少一種治療的套細胞淋巴瘤患者；既往接受過至少一種含CD20抗體治療方案的R/R邊緣區淋巴瘤患者；以及慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤患者。百悅澤也是首個且唯一在全球3期ALPINE試驗中頭對頭對比伊布替尼，在R/R CLL中顯示出無進展生存期（PFS）優效性的BTK抑制劑。近期發佈的更長隨訪期數據顯示，百悅澤對比伊布替尼持續展示了PFS獲益的優勢。在多個主要亞組中均觀察到了持續的PFS獲益，包括高風險的伴有17p缺失或TP53突變的患者人群。
百悅澤已在全球70個市場獲批多項適應症，包括美國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、中國、韓國和瑞士等，並正在全球開發更多適應症。截至目前，百悅澤全球臨床開發項目已在29個國家和地區入組超過5,000例受試者。
關於濾泡性淋巴瘤
濾泡性淋巴瘤（FL）是第二常見非霍奇金淋巴瘤（NHL）類型，占所有NHL病例的22%。ii 在美國，每年有大約15,000例患者確診。iii雖然FL仍無法治癒，但患有該疾病的患者可以長期存活。五年生存率約為90%，約一半被診斷為FL的患者可存活近20年。iv
關於百悅澤（澤布替尼，英文商品名BRUKINSA）
百悅澤是一款布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特徵，百悅澤已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。
關於百濟神州
百濟神州是一家全球腫瘤創新公司，專注於為全世界的癌症患者研發創新抗腫瘤藥物。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線和產品組合，致力於為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球五大洲，我們有超過10,000人的團隊，並在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。如需瞭解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注「百濟神州」微信公眾號。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關於百濟神州為全球患者提供百悅澤治療的能力和承諾；百悅澤聯合奧妥珠單抗治療R/R FL患者的臨床獲益；百濟神州推進百悅澤（尤其是用於治療R/R FL）未來臨床開發、註冊申報和商業化；以及百濟神州在「關於百濟神州」標題下提及的計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發、商業化及實現並保持盈利的能力；以及百濟神州在最近年度報告10-K表格中「風險因素」章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該些信息。
參考文獻
i Zinsani PL, et al. ROSEWOOD: A Phase II Randomized Study of Zanubrutinib Plus Obinutuzumab Versus Obinutuzumab Monotherapy in Patients With Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma. J Clin Oncol. 2023;41(33):5107-5117.
iiLeukemia & Lymphoma Society. Treatment for Indolent NHL Subtypes. Accessed February 16, 2024. Available at: https://www.lls.org/lymphoma/non-hodgkin-lymphoma/nhl-subtypes/treatment-indolent-nhl-subtypes.
iiiLeukemia & Lymphoma Society. Follicular Lymphoma (FL). Accessed February 16, 2024. Available at: https://www.lls.org/research/follicular-lymphoma-fl#:~:text=FL%20has%20an%20annual%20incidence,having%20a%20higher%20survival%20rate.
iV Cleveland Clinic. Follicular Lymphoma. March 25, 2022. Accessed February 16, 2024. Available at: https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/22606-follicular-lymphoma.
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