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2024-05-18 | Heho健康

「骨髓外復發」白血病病童面臨切睪丸!CAR-T 療法精準有效治療

「骨髓外復發」白血病病童面臨切睪丸!CAR-T 療法精準有效治療

白血病俗稱血癌是兒童最常見的癌症,佔所有兒童癌症三分之一,治療主要以化學治療為主。雖然整體治癒率不錯,仍有少數復發或頑固性的治療相當棘手,而 CAR-T 細胞療法成為近年來有明確治療成效的新治療方式。

CAR-T 細胞療法是什麼?

CAR-T 是「嵌合抗原受體T細胞治療」的簡稱,簡易來說將病人的 T 細胞分離出來,進行基因工程的方法進行改造,再輸回癌症病患的體內,達到有效精準有效的治療,而全台如今共有七間醫療院所可以進行此治療。

為了讓民眾更清楚了解 CAR-T 治療的概念,林口長庚兒童內科部副部長陳世翔比喻:「T 細胞負責保護自己,當 T 細胞遇到白血病的壞細胞時會攻擊它們,但白血病細胞太厲害可以躲避攻擊,因此我們給 T 細胞新武器 CAR-T 讓它可以抓到壞細胞,並殺死壞細胞。」


「骨髓外復發」白血病病童面臨切睪丸!CAR-T 療法精準有效治療

CAR-T療法流程說明/圖片來源:長庚醫院提供

而這樣的治療方式與現在爭論《特管法》細胞療法並不相同,林口長庚醫院血液腫瘤科系主任張文震解釋:「CAR-T 是經由國際認證下有明確療效的細胞療法,利用免疫治療跟藥物細胞來做執行毒殺癌細胞的作業,在法規中是屬於『藥物』,美國臨床研究有超過一半患者五年以上可以繼續存活,對過往認為已經無法再治癒的白血病的病人提供治癒新機會。」

白血病出現骨髓外復發!局部治療機會較高

目前針對急性淋巴性白血病(ALL)及瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL),臨床試驗成效相當不錯,獲美國食品藥物管理局快速批准臨床使用,國內也在已經納入常規標準治療當中,林口長庚醫院近期也完成兩例個案,患者恢復狀況也非常良好。

其中一名個案是 13 歲的病童小華,8歲時被診斷罹患急性淋巴性白血病,化療結束後不到半年就發現雙側睪丸腫大,確診為「骨髓外復發」急性淋巴性白血病,同時的骨髓檢查亦發現「微量殘存疾病」(MRD)上升,代表骨髓也即將復發。

另一位 8 歲病童小寶,4 歲時被診斷出罹患急性淋巴性白血病,原本一切治療順利,無奈在化療結束後 9 個月注意到右側睪丸腫大,確診為骨髓外復發之急性淋巴性白血病,骨髓檢查亦發現 MRD 上升。


「骨髓外復發」白血病病童面臨切睪丸!CAR-T 療法精準有效治療

骨髓血在顯微鏡下只可見惡性白血病細胞,缺乏正常的各種造血細胞,這些癌細胞大部分只有細胞核,幾乎沒有細胞質/圖片:長庚醫院提供

這兩個個案均面對維「骨髓外復發」,這與一般復發有什麼差異?林口長庚兒童血液科主任張從彥解釋:「所有淋巴型白血病當中,8-9 成有幾會治癒,其中有 3-5% 復發不在骨髓內,發生在骨髓外,骨髓內可以理解為血液,骨髓外則像有免疫保護性的特色,藥物不容易進到裡面,往往需要局部治療的機會會比較高。」

CAR-T 治療健保有條件給付!針對三大類狀況

這兩名患者若再復發之後,在傳統治療之下接受化療及局部治療,恐怕還得讓睪丸進行切除,即便選擇幹細胞移植,同樣對於患者未來生育能力大受影響,張從彥提到:「幹細胞移植是一種很強化學治療跟放射治療,前面必須先進行高劑量化放療,等到壞細胞跟造血細胞都清空了,再用別人的細胞免疫功能來重新重建,這時候同樣也會影響生育能力。」

目前 CAR-T 治療是 B 細胞急性淋巴性白血病最新穎的治療,原要價超過千萬元,在 2023 年 11 月起納入健保給付,但給付條件為患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之 B 細胞急性淋巴性白血病

因此,即便這兩位病童都是首次復發,因此不符合健保給付 CAR-T 條件,家長為了孩子著想在經濟狀況允許下,選擇自費進行治療,兩位病童在 CAR-T 細胞輸注過程都很順利,無重大不良反應,住院治療期間僅出現輕微的發燒、疲倦等症狀。輸注約 2 週後順利出院,目前都持續在門診追蹤觀察治療反應中,治療後的初期臨床反應相當不錯。

CAR-T 治療未來能有復發機會!

CAR-T 治療成效有目共睹,但也不可否認仍國外有患者進行 CAR-T 治療後再次復發,張文震提到:「CAR-T 細胞究竟能在身體裡面存活多久,是醫界持續在觀察,追蹤比較久的病人觀察到 CAR-T 細胞會越來越少,疾病是有可能再次復發,這種需要持續監測,CART 細胞功能是否還能在工作。」若未來真的復發,過往標靶、免疫治療還是能夠持續進行。

癌症的治療方式包括放療、化療、標靶治療、骨髓移殖,到現今的CAR-T治療,一直持續進展中。而免疫細胞治療方式千變萬化,林口長庚醫院副院長邱政洵表示:「除了 CAR-T 外,還有以病毒抗原刺激培養免疫細胞,再應用在造血幹細胞移植後病毒活化的併發症控制,甚至是控制與病毒相關的癌症。我們期待未來能發展引進更多免疫細胞治療的技術,改善現有的治療模式,提供需要的病童有多一種選擇,讓兒童白血病不再是束手無策的絕症,幫助病童恢復健康快樂長大。」


「骨髓外復發」白血病病童面臨切睪丸!CAR-T 療法精準有效治療

諮詢專家:林口長庚兒童內科部副部長陳世翔
諮詢專家:林口長庚醫院血液腫瘤科系主任張文震
諮詢專家:林口長庚兒童血液科主任張從彥

文、王芊淩/圖、巫俊郡

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